图说 / 中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）近日成功举行

出品 | 搜狐健康

作者 | 刘家碧

编辑 | 袁月

中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）（以下简称，大会）近日在北京海淀区中关村展示交易中心举行。大会以“立足监管、汇聚智慧、链接全球、共创未来”为核心理念，设立1场主论坛、15场分论坛及2场项目路演，吸引包括10余位国际CGT领军人物的科学家、临床医生、企业家、投资者等2000余位各界人士参会。

目前，细胞与基因治疗（CGT）已成为与小分子、抗体和蛋白治疗并驾齐驱的重要治疗方式。大会介绍，全球已有约2000个细胞与基因治疗临床实验，其中中国占据了超过50%的份额，在细胞治疗领域更是占全球60%以上。大会上多项行业重要发布与仪式的成功举办，充分体现了中国在CGT领域的快速发展。

大会上，中国细胞与基因治疗联盟（CSGCT Board）正式成立，将从政策支持、学术研究、临床试验、产业落地、国际合作、人才培养、公共教育等多方面进行综合规划，致力于解决当前CGT行业面临的普遍问题，加快中国CGT产品融入全球消费市场，推动中国基因与细胞治疗科技创新和产业发展达到全球先进水平。《中国细胞与基因治疗产业发展及监管政策解读蓝皮书》在大会上首次发布，为产业与监管对话提供权威参考。

大会主论坛以“全球市场 中国力量”为主题，邀请国内外权威专家进行分享，回顾基因治疗的历史，解读前沿技术进展，探讨基因治疗的更多可能。腺相关病毒（AAV）基因治疗领域的奠基人之一Richard Jude Samulski教授通过线上方式发表了题为《基因治疗：革命的进化之路》的主旨演讲。斯坦福大学人类基因治疗部门负责人、儿科和遗传学教授Mark A. Kay分享了关于AAV转导机制及其在个体间差异的研究成果。Arbor Biotechnologies联合创始人Winston X. Yan分享了基因编辑最前沿进展。主论坛还举行了“中国CGT的生态实践与全球竞争力构建”圆桌讨论，来自医、政、企等多领域的嘉宾展开深度对话，共谋中国CGT全球发展新策略。

分论坛上，不同专题的参会人员在多维度、多层次的分享与交锋中，全面展示了基因治疗、细胞药物、小核酸和外泌体等先进疗法的最新动态与发展趋势。其中，体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术因其无需体外改造、治疗便捷等特点备受关注。“下一代免疫细胞疗法浪潮—In Vivo CAR-T”分论坛上，从体内CAR-T的技术升级路径到中国的应用情况，多位专家分析了行业的现状与未来。

在体内CAR-T技术领域，递送系统的选择成为首要问题。目前主要的技术路线包括LNP递送、病毒递送和物理递送等方式。Capstan Therapeutics技术联合创始人Hamideh Parhiz教授在CSGCT大会上表示，当审视所有这些平台技术时，效率始终是关注重点。所有技术的转化潜力都取决于其效率，并且尽可能尝试将新技术与现有成果对比，判断其是否更高效，或是否具备兼容性。昆翎医药联合创始人兼首席战略官、谱新生物联合创始人兼联席董事长张丹从产业化角度补充道：“不同的技术可能会更适合不同的适应症，无论是慢性病、恶性肿瘤还是抗衰老领域，可能都会有各自的最佳匹配方案。”

从全球视野来看，中国企业在体内CAR-T领域的布局虽然起步较晚，但凭借在基因治疗和细胞治疗领域积累的经验，以及快速迭代的技术能力，有望在该领域实现“弯道超车”。张丹在演讲中表示，中国在细胞与基因治疗领域已具备全球竞争力，尤其中国研究者发起的临床试验数据正逐渐被国际监管机构认可。这一信息表明，中国企业在体内CAR-T领域的布局已经进入实质性阶段。

多位与会专家认为，体内CAR-T代表细胞治疗的未来方向，但仍处于早期阶段。2025年将是数据读出的关键年份，不同技术路径将逐步分化。中国企业应发挥临床效率优势，同时加强源头创新与国际合作，争取在全球市场中占据主导地位。

最后，大会还讨论了CGT的产业化与商业化应用。多位行业代表指出，细胞基因治疗等生物医药产业有自身特殊性，行业门槛较高。商业化生产能力是CGT产品成功上市的核心保障，必须筑牢工艺与生产体系，为CGT产品的规模化与标准化奠定基础。与会嘉宾达成共识，中国CGT产业正在经历从科学创新向产业成熟的关键转型，唯有通过“产学研医资政”全生态的紧密协同，才能突破瓶颈，让更多创新疗法真正惠及全球患者。