1型糖尿病患者是否能实现胰岛功能重建与血糖自主调控？上海科研团队研究成果开辟新路径。

近日，一项由海军军医大学第二附属医院（简称“上海长征医院”）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）程新教授团队开展的糖尿病治疗研究成果引发关注：团队在国际上首次分别利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛微创移植，实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控。相关研究发表于国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》。

核心技术有何突破

我国目前有高达1.4亿的糖尿病患者，其中1型糖尿病（Type 1 Diabetes，T1D）多发病于儿童及青少年。由于自身免疫紊乱、机体免疫系统异常攻击并破坏胰岛β细胞，导致胰岛功能衰竭、胰岛素分泌严重不足、血糖难以控制，长期以来被视作无法逆转的慢性疾病。患者必须终身依赖胰岛素注射与频繁血糖监测，不仅承受长期治疗的身心压力，还可能引发肾脏衰竭、失明、心脑血管损伤、低血糖昏迷甚至死亡等严重并发症，极大威胁生命健康。传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者。如何实现胰岛组织的规模化再生，成为全球医学界亟待攻克的“难题与梦想”。

3月9日下午举行的成果发布会上，殷浩与程新科研团队详细介绍了这项原创性技术的核心。他们并非从传统的“多能干细胞”开始漫长的分化诱导，而是另辟蹊径，建立了一套全新的“基于内胚层干细胞的技术体系”。

研究团队解释，传统方法从“多能干细胞（相当于树根）”到形成“功能成熟的细胞或组织器官（开花结果）”，步骤复杂、周期长且易混入未分化细胞，存在安全隐患。而他们开发的“内胚层干细胞”技术，相当于直接从“树干”的特定位置出发。这一新“起点”优势明显：分化方向明确，只朝胰腺、肝脏等目标细胞前进；分化步骤从十步精简至两步，生产时间从40天缩短至14天，效率极大提升；更重要的是，这种干细胞在体内不会无限增殖，从根本上解决了成瘤风险。

利用这项全球领先的“体外定向分化”技术，团队成功构建了可用于治疗胰岛功能严重受损/衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”。

殷浩告诉第一财经记者，基于该自主知识产权开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验（IND）批件，是全球唯一同时获批中、美两国IND的再生胰岛药物。目前，临床试验正在严谨有序地开展，进展顺利。“如果这个产品最后走通的话，它对于1型糖尿病患者是有普适性的。”

他对记者解释，一个产品能够在少量的患者当中治疗甚至于治愈患者，再到最后的成药，是需要一期期的临床试验去积累，确证安全和有效，未来还涉及是不是能够大规模制备，去放大产能。此外还涉及价格，是不是能够让老百姓能够用得起。“我们合作的技术，最核心的一个点就是基于内胚层干细胞的技术体系。所以制备的时间周期成本大概是目前美国技术的1/3左右。”

一排左一为殷浩，一排右一为程新。研究团队供图。

聚焦临床重点

基于近二十年的基础研究与临床前探索，上海长征医院器官移植中心于2021年7月成功开展了全球首例再生胰岛移植治疗严重2型糖尿病患者（2024年4月发表于Cell Discovery）。而此次发表的临床研究，详细记录了该联合团队进一步治疗3位1型糖尿病患者，临床病例涵盖了世界首例自体与中国首例异体再生胰岛移植治疗1型糖尿病，以及世界首例再生胰岛移植治疗儿童1型的情况，其中最长一例已实现临床治愈超过26个月。

团队首次在国际上证明了，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与胰岛素脱离，从而长期改善患者的血糖水平、有效避免并发症的发生与进展。目前该疗法需联合使用免疫抑制治疗，用于克服1型糖尿病的自身免疫复发等问题。

此次突破离不开基础研究与临床的深度融合。上海长征医院与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心建立了长达近二十年的紧密合作，形成了从“临床痛点-基础研究-临床验证-创新药物转化”的“双向循环”机制。这一模式，推动了中国原创生物医药技术走向世界领先。联合团队表示，未来将把实验室里的“探索与创新”最终转化为惠及亿万糖尿病患者的“良药和福音”。

不只是今天介绍的成果，锚定细胞与基因治疗（CGT）这一未来产业前沿赛道，上海通过实施行动方案、布局专项、筹建市级重点实验室及概念验证平台，为罕见病、血液病及神经系统疾病等领域的原始创新提供了坚实支撑。通过建设一批市级临床医学研究中心与重大专病库，有效提升科研成果从“实验室”走向“病床”的转化效率。同时，从落实医疗领域扩大开放试点，将外商投资范围延伸至干细胞与基因治疗领域，到建立“一清单、两优化、三联动”的事前服务机制，再到构建覆盖全生命周期的质量检验检测体系，政策支持体系和创新生态正在不断完善。

目前，上海聚焦张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷，集聚起超过200家CGT前沿技术企业，占据了全国相关上下游产业链的三分之一。“十四五”以来，上海已有5款CGT产品获批上市，150多个在研项目进入临床阶段，多项关键指标位居全国前列。全球首个基因治疗遗传性耳聋、异体通用型免疫细胞治疗自身免疫病等一系列重磅成果相继涌现。

(本文来自第一财经)