2026年4月2日是第19个“世界自闭症日”，全球主题为“孤独症与人类——每一个生命都弥足珍贵”，我国则将宣传主题聚焦于“提质全生涯服务供给，聚焦孤独症家庭支持与成年服务”。在这个特殊的日子，让我们走近细胞治疗这一备受瞩目的前沿领域——干细胞与免疫细胞治疗自闭症，科学探索究竟走到了哪一步？

什么是细胞治疗？干细胞和免疫细胞有何不同？

细胞治疗，是指将正常或生物工程改造过的人体细胞移植或输入患者体内，以修复受损细胞、重建功能或增强免疫防御，达到治疗疾病的目的。目前主要分为两大类：干细胞治疗和免疫细胞治疗。

干细胞——人体的“维修工”。干细胞是一类具有自我更新和多向分化能力的原始细胞，可以分化为神经细胞、心肌细胞、肝细胞等多种功能细胞，用于修复病变或受损的组织。通俗地讲，干细胞就像一支能修复身体“零件”的工程队。

免疫细胞——人体的“清洁工”。免疫细胞负责清除体内的有害物质，包括细菌、病毒、变异的肿瘤细胞以及衰老损伤的细胞，维持机体健康。它们就像一支巡逻在体内的安全部队。

两者各司其职、协同作战，共同守护人体健康。

自闭症：免疫异常与神经发育的双重谜题

自闭症谱系障碍是一种复杂的神经发育障碍，以社交沟通困难和重复刻板行为为核心特征。据估算，我国孤独症患者已超过1300万人，每年新增约20万例。

免疫异常为何成为自闭症研究的关键线索？已有长达80年的研究证实了自闭症与免疫激活之间的联系——自闭症患者在外周血、肠道黏膜和大脑中均存在免疫应答功能障碍。研究发现，调节性T细胞（Treg）作为免疫系统的“刹车”，在自闭症儿童中数量减少且功能改变，这可能与脑内神经炎症密切相关。更有学者提出，“神经炎症可能是自闭症的一个普遍表型”。

这一发现为细胞治疗提供了理论基础：若能调节失衡的免疫系统，是否可能改善自闭症的核心症状？

干细胞治疗自闭症：突破与争议并存

全球首例获批，临床试验跟进

2025年8月，日本厚生劳动省有条件批准了全球首个针对自闭症谱系障碍的自体脂肪间充质干细胞疗法，用于改善自闭症的核心症状。这是全球首个基于早期数据获准上市的干细胞产品。

同年8月26日，我国首个使用人骨髓间充质干细胞治疗自闭症的新药临床试验正式启动，由九芝堂美科与首都医科大学附属北京安定医院合作开展，目前正处于I期安全性与初步疗效评估阶段。截至2026年3月，全球已登记的间充质干细胞治疗自闭症的早期临床试验共计9项。

作用机制：多途径协同

干细胞治疗自闭症的可能机制相当多元。研究表明，间充质干细胞及其外泌体可通过调节神经炎症、促进突触可塑性、修复肠-脑轴通信、增强脑内血管生成等多条途径，对自闭症的病理生理过程发挥作用。2026年1月发表于《Int J Mol Med》的综述进一步指出，MSC来源的外泌体具有低免疫原性、良好的安全性和规模化生产潜力，代表了无细胞治疗策略的重要方向。

真实案例带来的希望

一则发表于《Cureus》期刊的病例报告令人关注：一名重度自闭症男孩，经间充质干细胞联合外泌体干预后，不仅核心症状显著改善，伴随的癫痫也完全消失。其自闭症治疗评估清单（ATEC）总分从149分降至11分，社会反应量表（SRS-2）总分从193分降至32分，成功回归正常生活。

免疫细胞治疗：从机制研究到临床探索

低剂量IL-2：一种全新的免疫治疗思路

2025年10月，上海交通大学医学院免疫学研究所李斌团队与昆明医科大学第二附属医院曹霞团队在国际期刊《Translational Psychiatry》发表研究，首次发现低剂量白介素-2（LdIL-2） 可靶向扩增调节性T细胞（Treg），纠正自闭症的免疫失衡，并有效改善自闭症小鼠的社交行为缺陷和刻板行为。

研究发现，LdIL-2治疗后，小鼠的外周Treg细胞比例显著增加，免疫失衡明显改善，同时中枢神经炎症得到有效缓解——大脑皮层和海马中的促炎因子显著下降，抗炎因子上升。

目前，该团队已在云南省重大科技专项支持下，开展 “低剂量IL-2治疗免疫异常孤独症患儿的多中心、随机、双盲对照临床研究”。

免疫-神经对话的新认知

近年来的研究还颠覆了传统认知——免疫系统与神经系统之间存在着双向、精细的对话机制。南京大学朱景宁团队2026年2月发表于《Molecular Psychiatry》的研究发现，小脑小胶质细胞来源的免疫因子IL-17A可在特定脑区和环路中发挥代偿性调节作用，为孤独症“发热效应”（部分患儿发热期间社交行为短暂改善）的神经机制提供了重要线索。这一发现提示，免疫信号在孤独症中并非始终是致病因素，为精准免疫干预开辟了新思路。

希望与挑战同在

综合来看，无论是干细胞治疗还是免疫细胞治疗，目前均处于探索性研究阶段。细胞治疗自闭症表现出显著的治疗异质性——仅对某些特定的患者亚型可能有效，且尚缺乏统一的疗效评价标准和长期安全性数据。

科学探索之路从不平坦，但也从未停止前进的脚步。全球首个干细胞产品有条件获批、我国首例新药临床试验启动、低剂量IL-2临床研究推进……这些进展承载着无数家庭的期待。然而，严谨的随机对照试验、长期的安全性数据、精准的患者亚型筛选，仍是细胞治疗走向临床应用的必经之路。

正如新华每日电讯在今日报道中所言，干细胞治疗孤独症“尚无定论”，但这并不意味着悲观——恰恰说明我们需要更加审慎、严谨地推进科学研究。

我们呼吁：以科学照亮希望，用理性守护未来。 既不盲目乐观、轻信虚假宣传，也不放弃对创新的探索与支持。唯有将严谨的科学态度与对生命的深切关怀相结合，才能真正为“星星的孩子”点亮前行的路。

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