在资本趋于理性的当下，全球创新药研发正步入深水区。面对日益攀升的研发成本与成倍增加的临床试验复杂性，生物医药产业亟须寻找新的效率破局点。

近日举行的2026药物信息大会暨展览会（下称“DIA大会”）“基础科学及临床研究中心助力全球新药创新”论坛上，多位顶尖临床专家及研究机构负责人围绕技术泡沫、沉没成本管理、科研转化鸿沟以及资本的有效配置等核心议题进行探讨。

发挥“医学科学家”的枢纽作用

从基础研究的“靶点发现”到最终的“商业化上市”，中间存在着巨大的断层，被称为新药研发的“死亡谷”。与会专家一致认为，打通这一闭环的核心在于发挥“医学科学家”的枢纽作用。

复旦大学附属华山医院副院长赵重波认为，医生科学家正向要接下基础科学家的理论假说，在实际病种中寻找最适合的转化场景；反向则要从疗效不佳的患者中寻找底层病理差别，反哺基础研究。

上海交通大学医学院上海市免疫学研究所余㵑学者、特聘教授、科研副所长李斌也谈到，“我们团队借助AI攻克了以往不可成药靶点，把原本不可能的原创靶点变成可落地的先导化合物”。而在这一过程中，具备免疫学背景的临床医生是不可或缺的推手。

在生物医药的高风险投资模型中，临床二、三期的失败率居高不下。如何看待和管理这些“沉没成本”，成为决定行业能否良性循环的关键。

中国医学科学院肿瘤医院副院长、廊坊院区院长李宁说，当前中国临床试验较高的成功率并非行业常态，很大程度上是因为仍处于“First in Human”的概念验证（一期）阶段。随着步入二、三期深水区，失败将是必然。他强烈呼吁行业提升透明度，建立“负反馈”机制。

他认为：“不仅是跨国药企，中国创新药企也应尽可能增加临床试验透明度。失败的案例对于上市公司来说也有义务发布。通过分析是药物、设计、商业图景还是其他原因导致了失败，将推动整个研发科学和监管体系的进步。”

塔夫茨大学医学院药物开发研究中心执行主任兼教授Kenneth GETZ也认为，他们团队对数百种未成功的药物实验进行了归因调查，数据印证：约一半的失败缘于无法证明有效性，20%归咎于安全性不佳，另有30%失败于运营、数据完整性或后勤问题。

技术引入要契合临床目的

随着大模型与数字化技术的渗透，新药研发流程的复杂性正在急剧上升。不过，李宁认为，新技术的引入必须符合“Fit For Purpose（适宜目的）”的底层逻辑。

他表示：“AI是一种技术，并不是一个产品。如果要提高效率、改变方式，我们需要有目的地设计和改善临床试验过程，而不是强行把一些看起来Fashion（时髦）的东西放进来做Decoration（装饰），这反而会产生不合适的影响。”

Kenneth GETZ披露了一组数据：当前每一个临床试验方案中，已包含多达300余种不同的研究程序，项目的研究终点更是高达18项。

在行业对AI、远程医疗及虚拟解决方案的追捧之下，Kenneth GETZ指出了技术带来的双刃剑效应。他强调，组织内部文化和深层思维方式的变化将对传统研究活动产生根本性影响。

“当技术的热潮开始消退，当我们冷静下来之后，我们会意识到最终的目的仍然是开发药物以及最终的效果。我们需要采用批判性的方式，以整体观来平衡所有新策略的应用。”Kenneth GETZ表示。

如果拥有一笔10亿美元的创新基金，在当前的产业周期下应如何配置？

李宁明确表示，绝对不会将这笔钱投向自带热钱、可自我循环的AI领域。他主张将资金投入不会产生即期现金回报的“冷板凳”领域：一是底层数据整理；二是跨专业的基础教育；三是提升CDE（药品审评中心）审评人员的待遇，以此稳固监管体系的底座。

西达赛奈癌症中心教授Ze'ev Ronai提出，会将60%至70%的资金重仓投入转化医学。这是从基础发现走向临床应用的“死亡谷”，也是突破目前研发瓶颈的胜负手。

赵重波则期望将资本砸向源头创新。虽然这条路面临血本无归的高风险，甚至无法像AI那样自我造血循环，但这才是加速人类疾病治疗药物研发的最核心引擎。

(本文来自第一财经)