重大突破！罕见血液癌症有望告别放血疗法，两款新药展现惊人效果_休闲生活

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2025-12-16 09:46:36

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对于真性红细胞增多症(PV)患者来说，定期放血一直是一种必要但痛苦的治疗过程。然而，这种延续数十年的传统治疗方式可能即将迎来重大变革。在最新的美国血液学会(ASH)会议上，两款创新药物的临床试验数据令人振奋，为患者带来新的希望。

真性红细胞增多症是一种罕见的血液肿瘤，其特征是骨髓产生过多的红细胞。患者往往面临严重的并发症风险，包括血栓形成、中风和心力衰竭。传统治疗手段主要依赖放血和羟基脲等药物，但效果往往不尽如人意。

武田制药的新药rusfertide在第三期临床试验中取得了突破性进展。这款每周注射一次的药物通过模拟人体天然肝醇蛋白的功能来调节铁代谢，临床数据显示，高达77.9%的患者在治疗40-52周期间无需进行放血治疗。更令人欣喜的是，患者的生活质量得到显著改善，常见的疲劳和脑雾症状都得到了明显缓解。

另一方面，默克公司开发的口服新药bomedemstat也展现出良好前景。这款创新型LSD1抑制剂通过调控骨髓中血液干细胞的生成，在一项涉及20名患者的二期临床试验中，45%的患者在36周内达到了血细胞计数控制目标，且无需放血治疗。虽然样本量较小，但其独特的作用机制为治疗开辟了新思路。

值得注意的是，这两种新药采用了完全不同的作用机制，专家认为它们未来可能会优势互补。rusfertide更侧重于支持治疗，而bomedemstat则着眼于细胞减少，理论上两者可以联合使用，为患者提供更全面的治疗方案。

武田制药计划在2026年3月前向监管部门提交新药申请，这意味着在不远的将来，真性红细胞增多症患者可能迎来全新的治疗选择。这不仅有望大幅减少放血治疗的频率，更重要的是能够显著改善患者的生活质量。

注：本文内容仅供科普参考，不构成专业医疗建议，如有健康问题请咨询专业医生。

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