出品 | 搜狐健康

作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

每年2月的最后一天是“国际罕见病日”。今年，由人民日报健康客户端与阿斯利康联合主办的“以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁”——2026国际罕见病日公益演讲主题活动在人民日报社举行。在此次主题活动上，长期专注于卫生政策和卫生经济学的上海市卫生和健康发展研究中心金春林主任呼吁：罕见病药物投入是“健康中国”的长期投资，是增进社会整体健康福祉的必要举措。他建议，要以患者为中心，建立健全保障体系。针对目前的罕见病医疗支付保障缺口，可通过设立国家级罕见病专项基金，精准满足患者诊疗与用药的特殊需求，防范 “因病致贫、因病返贫”；还能激励企业加大创新投入，打通 “研发 - 临床试验 - 商业化应用” 闭环。

2025年是国谈“双目录”的第一年，2025年12月，国家医保局、人力资源社会保障部公布《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》和《商业健康保险创新药品目录（2025年）》，已于2026年1月1日起在全国范围内正式实施。那么，罕见病药品是否应该积极寻求“双报”，这是否也意味着商保目录能成为医保目录后的“双保险”之一？

在这一问题上，金春林认为：“罕见病支付保障的问题商保肯定会助力，但商业保险一般遵循大数法则，罕见病却是一个‘小数’，在没有办法的情况下，商保助力是需要的。”但从商业行为而言，通过商保去解决罕见病问题，难度挑战较大，所以罕见病问题更需要像基本医保社会保险的方法去处理，而不是通过商业保险。“商业保险它本身会避开那些高风险高的问题，像罕见病这样的小概率事件，通过社会的力量或者强制性力量去解决更加合适。”

设立国家级罕见病专项基金，特别关注罕见病群体的长期可负担性问题，以推动罕见病从“被看见”到“被保障”，才能真正让创新药物惠及更多患者。金春林表示，将罕见病保障从国家医保体系中独立出来，从而实现长期稳定的保障，不只是为特定药品提供报销支持，更是对罕见病患者群体的整体保障。专项基金能够更全面地解决罕见病患者的治疗生态链问题，其意义更加深远。设立专项基金还可以拓展更多元的筹资渠道，促进整个产业的发展。

罕见病专项基金承担患者被基本医保覆盖前的医药支出，这在江苏、山东、浙江等地，已率先展开探索。例如，江苏省通过“省级统筹、单独筹资的专项基金”模式，为超罕见病患者提供高达90%的报销比例；浙江省则按每人2元标准筹资设立专项基金，实行省级统筹，保障范围、筹资标准和待遇水平实现统一。这些地方经验为全国性罕见病专项基金的建立提供了重要参考。

金春林告诉媒体：首先是专项基金的筹资来源是多渠道的，但基本医保应该是在前面的，不是说建立专项基金后，医保就不出钱了。比如，医保划出来两块钱或者三块钱一个人，建立这样一个基金，再通过其他的保障形成多元的保险——除了基本医保以外，其他的慈善捐赠也好，企业的捐赠也好，还有其他的资金也可以把力量汇聚起来，作为一个投资来源。第二个方面，有一个专门的基金支付渠道以后，纳入什么样的报销药品，可以和基本医保分开建立报销范围和报销标准。第三个方面，通过专项基金，可以全链条地去管理罕见病的问题，除了医疗以外，后面的康复、生活护理，即整个疾病的关照问题。甚至可以建立专门的、个人的封顶线。

“只有建立专项基金，从基本医保独立出来，才能做好全链条的罕见病病人的保障。”金春林说。