图说 / 「PNH心声邮局」活动现场合影

2026年3月21日，由搜狐健康与诺华公司联合发起的「PNH心声邮局」项目在天津温情启航。来自全国十余位血液病领域权威专家、患者代表、媒体代表及爱心企业方负责人齐聚活动现场，围绕阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）诊疗进展、治疗目标提升、患者管理等议题展开交流探讨，并呼吁社会关爱与理解PNH患者群体，倡导公众正视贫血、疲劳等症状，推动疾病的长期规范管理。

以文字传递力量、以书信温暖生命，「PNH心声邮局」项目将持续征集并呈现患者的真实故事，通过全年 12封书信，记录这一群体在不同阶段的生活场景与人生选择，让社会各界听见这一罕见群体的心声，搭建起患者与社会沟通的桥梁，携手助力PNH患者重返正常生活。

PNH治疗目标持续升级，规范管理助力患者重返正常生活

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见病，长期困扰患者身心健康，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。随着对PNH发病机制认知不断深入，PNH已经从传统支持治疗时代的对症处理，逐步发展为从根源全面控制PNH溶血，从而大幅改善PNH患者的生存期与生活质量。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示：“PNH血管内溶血可引发血红蛋白大量丢失，导致贫血等严重症状与并发症。部分患者还可能因治疗方法局限性发生血管外溶血，持续贫血使患者常感到疲劳、乏力，甚至长期依赖输血。需要警惕的是，部分患者对这些症状不够重视，误以为疾病影响较小。实际上，从发病机制来看，这些症状提示溶血持续存在，相关风险也始终伴随。因此，临床需结合PNH症状指征，规范启动补体抑制剂等治疗，以强效控制血管内外溶血，从而改善疾病症状并降低脏器功能损伤风险，最终改善临床治疗结局。”

近年来，中国补体抑制剂的药物可及性大幅提升，PNH的临床治疗随之发生了革命性的变化。末端补体抑制剂部分控制血管内溶血，改善了患者生存。补体B因子抑制剂等近端补体抑制剂全面强效控制血管内和血管外溶血，进而实现血红蛋白正常化，摆脱输血依赖。随着治疗方案的迭代，PNH治疗目标也从“控制病情、延长生命”升级为“重返正常生活”。

围绕这一更高的治疗目标，诊疗的长期规范化管理成为患者“重返正常生活”的关键，也对患者的持续依从与自我管理提出了更高要求。对此，北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授鼓励道：“补体抑制剂作为 PNH 治疗的标准方案，其长期获益与患者的治疗依从性及规范随访监测密切相关。患者需按时服药并定期复查血红蛋白、乳酸脱氢酶等关键指标，以帮助临床医生动态评估治疗效果并及时调整治疗方案，从而有效控制溶血，改善疾病症状，降低并发症风险。因此，患者只要坚持规范治疗并规律随访，治疗全程‘不断档’，就有机会获得疗效最大化，逐步回归正常生活与工作。”

听见PNH“罕见”心声：高频且被低估的疲劳

值得注意的是，PNH虽然可在任何年龄发生，但约77%的患者在20-40岁的青壮年阶段发病。对于正值人生黄金时期的他们，本应在职场挥洒才华、在家庭承担顶梁柱责任、在社会中扮演活跃角色，却在被疾病剥夺体力与精力的同时，也失去了对人生的“掌控感”。疲劳是最常见且负担最重的症状，可影响多达80%的患者，并波及生活的各个方面，包括身体健康、工作、社交生活与情绪健康。

图说 / 圆桌合影

PNH病友之家发起人佳佳在讨论时提出：“PNH所带来的溶血相关消耗，并非某一时刻的突发难题，而是一种长期、持续的状态。它会在不知不觉中改变生活节奏——无论是行走、上下楼梯，还是最基本的自我照护，病友往往需要付出更多的力气。与此同时，思维状态也可能受到影响，专注变得更为困难，进而使工作与日常安排不得不随之调整。PNH不仅是一场需要面对的疾病，它更是一种慢慢适应的生活状态。正因如此，我觉得「PNH心声邮局」的存在格外有意义。它我们将关注点从疾病本身延展至患者的真实体验，倾听其感受，理解每一位具体的人如何在疾病的相伴下依然认真地生活。这是一种更深的看见，也是一种温柔的支撑。”

聚焦患者真实诉求，书写希望，汇聚力量

PNH虽然是罕见病，但我国人口基数庞大，患者实际总人数不容忽视。正是基于对这一群体真实处境与内心诉求的深切体察，「PNH心声邮局」项目应运而生，项目期望通过面向患者、患者家人征集书信，展现患者生活现状，这不仅是一次关爱行动的启航，更是一场关于倾听、陪伴与多方支持的温暖实践。

启动现场特别打造了“患者心声”环节，由天津医科大学总医院血液科刘惠教授与一位患者家属代表共同呈现。环节以医生办公室与患者居家的双重场景切换，让医生与家属在照护过程中的日常处境与内心感受被看见、被听见。通过“信件”这一温柔而克制的表达方式，进一步凸显PNH对患者及家庭生活的长期影响，也让“心声邮局”延展为医患相互理解、携手同行的象征。

图说 / 天津医科大学总医院血液科刘惠教授与患者家属共同呈现“患者心声”

作为「PNH心声邮局」联合发起方代表，搜狐健康主编袁月表示：“媒体的力量不仅在于传递信息，更在于搭建沟通的桥梁。PNH患者群体占比小且分散、疾病关注度低，他们的挣扎与期盼很少被外界知晓。希望每一封书信都成为传递勇气和希望的载体，让这群身处困境的人感受到社会的温暖与支撑，重拾回归高质量生活的信心。”

诺华公司中国区副总裁、传播及患者倡导部负责人许蕴兰表示：“作为以创新为使命的医药企业，我们深知，患者在需要创新药物的同时，也需要被理解、被关注、被支持。通过搭建「PNH心声邮局」这一温情的表达平台，我们希望让科学进步转化为患者切身可感的改变，帮助他们在与疾病抗争的路上，依然能够陪伴家人、安心工作、追逐梦想。未来，根植于诺华在血液领域的创新传承，我们将持续创想医药未来，帮助更多患者重获新生。”

参考文献：

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