Pemazyre（培米替尼，商品名：达伯坦®）是全球首个获批用于FGFR2融合或重排晚期胆管癌的靶向药物，标志着胆道肿瘤正式迈入精准治疗时代。

核心地位：胆管癌精准治疗的里程碑

首个FGFR抑制剂：Pemazyre是全球首个针对FGFR2基因变异的胆管癌靶向药，于2020年在美国加速获批，2022年4月6日在中国获批上市，成为中国首个同类药物。

精准医疗突破：它专为携带FGFR2融合或重排的患者设计，这类变异存在于约9%-16%的肝内胆管癌患者中，是典型的“可靶向”驱动基因。

填补治疗空白：在Pemazyre问世前，晚期胆管癌一线治疗为顺铂+吉西他滨化疗，中位总生存期不足1年。该药为经治患者提供了显著生存获益，成为二线治疗的重要选择。

显著临床疗效

基于关键Ⅱ期FIGHT-202研究，Pemazyre在FGFR2阳性患者中展现出卓越疗效：

客观缓解率（ORR）：达 35.5%–37%，部分研究报道高达60%；

疾病控制率（DCR）：高达 82%–88.2%；

中位无进展生存期（mPFS）：6.9–7.0个月；

中位总生存期（OS）：达 17.5–21.1个月，显著优于化疗（约6–7个月）；

缓解持续时间（DOR）：中位达 7.5–9.1个月，63%患者缓解维持≥6个月。

用药规范与安全性

推荐剂量：每日一次口服 13.5 mg，连续服用14天，停药7天，每21天为一周期；

服用方式：可空腹或随餐，整片吞服，不可压碎或咀嚼；

常见不良反应：

高磷血症（发生率约60%），需定期监测血磷并调整饮食或使用磷结合剂；

眼部毒性（如干眼、视力模糊、角膜病变，约30%），建议治疗前及每2–3个月进行眼科检查（含OCT）；

其他包括脱发、腹泻、疲劳、口腔炎等，多为1–2级，可控可管理。

可及性与支持

医保现状：目前未纳入国家医保目录，但已进入北京、上海（沪惠保）、青岛、山西等地的“惠民保”特定药品目录，符合条件者可实现部分报销；

基因检测前提：必须通过NGS或FISH等方法确认存在FGFR2融合或重排，建议在权威医疗机构完成检测。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。