在糖尿病患者中,眼部并发症如糖尿病黄斑水肿(DME)是一个常见的困扰。近日,4D分子治疗公司公布了一项基因疗法的60周数据,展示了其在糖尿病黄斑水肿治疗中的持久效果。这一突破性进展不仅推动公司股价在盘前交易中上涨超过40%,更引发了医学界的广泛关注。
这项二期临床试验评估了单剂量的4D-150基因疗法,该疗法编码阿柏西普及抑制VEGF-C表达的序列。阿柏西普是一种抗VEGF药物,由再生元公司推出的Eylea在研究中作为活性对照。4D-150被设计为能够持续递送抗VEGF药物,从而解放患者,减少频繁注射的负担,改善治疗效果。
在年度美国视网膜专家科学会议上,研究人员分享了试验的60周结果。在接受三期剂量的九名患者中,4D分子治疗公司报告称,其最佳矫正视力提高了9.7个字母,相较于32周数据的8.4个字母有显著提升。
生物科技公司追踪了接受三期剂量的患者补充注射次数,与预期使用阿柏西普2mg的频率相比,减少了78%。32周后,注射负担减少了86%。60周后,三期剂量参与者比低剂量组减少了58%的注射次数。九名患者中的四名已不再需要注射。这一结果使4D分子治疗公司的股价在周五盘前交易中上涨42%,达到每股6.30美元。
更令人欣喜的是,疗法继续被良好耐受,整个试验期间没有出现眼内炎症,也无需调整局部皮质类固醇方案。没有出现低眼压、眼内炎、血管炎、脉络膜渗出或视网膜动脉阻塞的病例。平均眼内压保持在正常范围内。
在监管方面,欧洲药品管理局跟随美国FDA的脚步,认可单项三期试验足以支持在糖尿病黄斑水肿中的审批。4D分子治疗公司还将有两项二期试验的数据,包括一项针对DME的试验,以及两项计划中的三期试验,涉及湿性年龄相关性黄斑变性。
注:本文内容仅供科普参考,不构成专业医疗建议,如有健康问题请咨询专业医生。